默沙東創(chuàng)新療法獲FDA突破性療法認定 治療特定腎癌
今日，默沙東（MSD）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其缺氧誘導因子-2α（HIF-2α）抑制劑MK-6482突破性療法認定，用于治療von Hippel-Lindau（VHL）疾病相關的腎細胞癌（RCC）患者，這些患者攜帶小于3厘米大小的非轉移性RCC腫瘤。FDA還授予MK-6482治療VHL疾病的孤兒藥資格。這些資格認定的授予是基于一項在VHL相關透明細胞RCC患者中評價MK-6482的2期試驗數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)已在2020年美國臨床腫瘤學會年會上公布。試驗數(shù)據(jù)表明MK-6482在VHL相關透明細胞RCC患者中達到27.9%的總緩解率，86.9的患者靶標病變縮小。
Von Hippel-Lindau病是一種罕見的遺傳病，發(fā)病率為1/36000（全球20萬例）。VHL病患者有患上良性血管腫瘤以及數(shù)種癌癥（包括RCC）的風險。多達60%的VHL病患者發(fā)展為RCC，這是VHL病患者死亡的主要原因。
RCC是迄今為止常見的腎癌類型；10個腎癌中約有9個是RCC，10個RCC中約有7個是透明細胞癌。據(jù)估計，2018年全世界約有403，000例患者確診腎癌，約175，000例死于該病。
MK-6482（原名PT2977）是一種強效、選擇性、口服HIF-2α抑制劑，目前正在多項臨床試驗中接受評估，治療VHL相關性RCC，晚期RCC，以及晚期實體瘤患者。當VHL蛋白（一種腫瘤抑制蛋白）失活時，HIF-2α因子可在患者體內蓄積。HIF-2α的聚集可導致良性和惡性腫瘤的形成。在90%以上的透明細胞RCC腫瘤中觀察到VHL的失活。導致HIF-2α發(fā)現(xiàn)的VHL生物學研究在2019年被授予諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。
“默沙東公司多樣化的腫瘤學管線專注于為有醫(yī)療需要的患者帶來創(chuàng)新的治療方法，”默沙東實驗室臨床研究副總裁Scot Ebbinghaus博士說：“MK-6482獲得的資格認定體現(xiàn)了在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潛力，這些患者目前的治療選擇有限，并且面臨著良性腫瘤以及包括腎細胞癌在內的幾種類型癌癥的風險增加?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en
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