藥渡全球藥物庫顯示，2021年2月，全球共有7個首次獲批上市的新藥, 均為FDA批準，這其中有5個新分子實體，一個抗體和一個細胞療法。
全球第四款CAR-T療法Lisocabtagene maraleucel (商品名：Breyanzi)
淋巴瘤新藥Umbralisib (商品名：Ukoniq)
化療骨髓保護新藥Trilaciclib (商品名：COSELA)
降脂新藥Evinacumab (商品名：EVKEEZA)
杜氏進行性肌營養(yǎng)不良癥新藥Casimersen (商品名：Amondys 45)
A型鉬輔因子缺乏癥新藥Fosdenopterin (商品名：Nulibry）
骨髓瘤新療法 (肽偶聯(lián)藥物) Melflufen (商品名：Pepaxto）
01Lisocabtagene maraleucel
Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 是BMS開發(fā)的一款靶向CD19的抑制性嵌合抗原受體(iCAR)T細胞療法，被批準用于成年復發(fā)/難治性彌漫大B細胞淋巴瘤 (DLBCL)患者的治療。
Breyanzi是全球第4款獲批的CAR-T療法，此前，已獲得FDA授予的突破性療法認定，再生醫(yī)學先進療法認定 (RMAT) 和彌漫性大B-細胞淋巴瘤，濾泡中心淋巴瘤，原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤和套細胞淋巴瘤4項孤兒藥資格認定。其特別之處在于該療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例 (1:1) 能得到有效控制, 從而更好的控制細胞療法的毒副作用。
02Umbralisib
Umbralisib由TG Therapeutics研發(fā)，被批準用于治療既往接受過至少一種基于抗CD20療法的復發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受過至少三線全身治療的復發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
Umbralisib是首款獲批的口服PI3Kδ/CK1ε抑制劑，此前曾獲得美國FDA授予的快速通道資格，孤兒藥資格，優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。
03Trilaciclib
Trilaciclib是G1 Therapeutics開發(fā)的一款短效而可逆的CDK4/6抑制劑，被批準用于預防擴散期小細胞肺癌成人患者因化療而導致的骨髓抑制。
Trilaciclib作為在化療期間預防性給藥以保護骨髓和免疫系統(tǒng)功能的產(chǎn)品，有望作為基礎化療手段的補充，覆蓋到更為廣泛的患者人群。
2020年8月，先聲藥業(yè)與G1公司達成特有許可協(xié)議，獲得了Trilaciclib在大中華地區(qū)所有適應癥的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
04Evinacumab
Evinacumab由Regeneron開發(fā)，被批準用于12歲及以上兒童或成人家族性純合子高膽固醇血癥 (HoFH)患者的治療。
Evinacumab是一種靶向血管生成素樣蛋白3 (ANGPTL3) 的全人源IgG4κ型單抗，是一種全新機制的降脂藥，通過抑制ANGPTL3而間接加速體內(nèi)脂肪的降解。此前已獲得FDA授予的孤兒藥資格，優(yōu)先審評資格和突破性療法認定，是一個上市的ANGPTL3抑制劑。
05Casimersen
Casimersen是一款靶向肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖(Dystroglycan)的反義寡核苷酸療法，由Sarepta Therapeutics公司研發(fā)，被批準用于治療基因突變外顯子45跳躍型的杜氏進行性肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者，是被批準用于此類基因突變DMD的藥物。
Casimersen此次獲批使用了加速批準通道，該藥曾獲得FDA授予的快速通道資格，優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。
06Fosdenopterin
Fosdenopterin由Origin Biosciences研發(fā)，被批準用于降低因A型鉬輔因子缺乏癥（MoCD）導致的死亡風險，是FDA批準的首款治療A型MoCD的創(chuàng)新療法，曾獲得FDA授予的突破性療法認定和罕見兒科疾病認定，此次獲批，Origin 公司也因此獲得FDA頒發(fā)的一張價值過億的優(yōu)先審評券。
A型MoCD是一種由于鉬輔因子合成中斷引起的常染色體隱性遺傳病，極其罕見?；颊咄ǔ閲乐啬X病和頑固性癲癇發(fā)作的嬰兒，死亡率高，中位生存時間是4年。此前的治療方案是支持性護理和針對疾病引起的并發(fā)癥的治療。
fosdenopterin是一種底物替代療法，可以替代cPMP并允許鉬輔因子的合成步驟繼續(xù)進行，在激活鉬輔因子依賴性酶的同時消除亞硫酸鹽，減輕中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，進而降低A型MoCD患者的死亡率。
07Melflufen
Melflufen (又名Melphalan flufenamide) 由Oncopeptides研發(fā)，2月26日，F(xiàn)DA批準其與地塞米松聯(lián)用，用于治療復發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者。這是FDA批準的抗癌肽偶聯(lián)藥物，此前曾獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。
這一批準是基于關鍵性2期臨床試驗HORIZON的結(jié)果。在這項臨床試驗中，157例復發(fā)/難治性MM患者接受了Pepaxto與地塞米松組合療法的治療。試驗結(jié)果顯示，組合療法達到23.7%的總緩解率，中位緩解持續(xù)時間為4.2個月。
Melflufen是一款“first-in-class”肽偶聯(lián)藥物，利用Oncopeptides公司專有肽-藥物偶聯(lián)物 (PDC) 平臺將烷化劑felphalan (馬法蘭) 與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。Melflufen由于其親脂性能夠迅速被MM細胞攝入，接著在胞內(nèi)迅速被肽酶水解，從而釋放具有親水性的烷化劑。
氨肽酶在腫瘤細胞中過度表達，尤其是在晚期癌癥或攜帶高突變復合的腫瘤中。在體外實驗中，Melflufen由于能提高烷化劑在細胞內(nèi)的濃度，殺傷MM細胞的能力比其攜帶的烷化劑高50倍。
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