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  干細(xì)胞治療糖尿病不遠(yuǎn)了，這款細(xì)胞療法獲得FDA的快速通道認(rèn)定
  
  2021-04-07 來(lái)源：干細(xì)胞
  
  
  
  2021年03月，Vertex制藥公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予其在研細(xì)胞療法VX-880快速通道資格（FTD）。VX-880是一種干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞療法，用于治療1型糖尿?。═1D）[1]。
  
  快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。試驗(yàn)性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。
  
  值得一提的是，VX-880是一個(gè)利用完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞治療1型糖尿病的干細(xì)胞衍生療法。另外，VX-880是已知的一個(gè)也是少有一個(gè)被授予快速通道資格（FTD）的胰島替代療法。
  
  這是一種新穎的胰島細(xì)胞療法，用于替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細(xì)胞，旨在通過(guò)恢復(fù)患者的胰島細(xì)胞功能（包括胰島素產(chǎn)生）來(lái)調(diào)節(jié)血糖水平，有潛力對(duì)1型糖尿病患者產(chǎn)生有意義的影響。
  
  目前，研究機(jī)構(gòu)已針對(duì)患有嚴(yán)重低血糖和低血糖意識(shí)受損的1型糖尿病患者啟動(dòng)了臨床試驗(yàn)。這是一項(xiàng)1/2期單臂、開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，對(duì)伴有低血糖意識(shí)受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者進(jìn)行治療。
  
  這是連續(xù)的、多中心的臨床試驗(yàn)，將評(píng)估不同劑量VX-880的安全性和有效性，大約將有17例患者參加這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。目前已經(jīng)有3個(gè)中心開(kāi)放患者招募，包括邁阿密大學(xué)，賓夕法尼亞大學(xué)和馬薩諸塞州總醫(yī)院，后續(xù)還將有更多中心啟動(dòng)。
  
  VX-880臨床試驗(yàn)將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注，以及長(zhǎng)期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。
  
  干細(xì)胞治療糖尿病進(jìn)展不斷
  
  在今年2月的時(shí)候，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了干細(xì)胞治療I型糖尿病新藥（VX-880）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
  
  事實(shí)上，近年來(lái)，干細(xì)胞治療糖尿病相關(guān)的臨床試驗(yàn)相繼取得進(jìn)展。截至2021年3月，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床研究有63項(xiàng)。
  
  在我們國(guó)家，與糖尿?。òúl(fā)癥）相關(guān)的干細(xì)胞新藥申請(qǐng)也獲得了臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
  
  此外，陸續(xù)發(fā)表的臨床研究結(jié)果也向我們展示了干細(xì)胞治療糖尿病取得的良好效果。2014年發(fā)表的研究結(jié)果顯示人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)2型糖尿病患者有較好的治療作用[2]。在該研究中，有22例2型糖尿病患者通過(guò)1次靜脈內(nèi)注射和1次通過(guò)導(dǎo)管進(jìn)行胰腺血管內(nèi)注射接受干細(xì)胞治療。
  
  2015年，還有研究團(tuán)隊(duì)將20名新確診的成年1型糖尿病患者隨機(jī)分為試驗(yàn)組和對(duì)照組，試驗(yàn)組給予自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植加胰島素治療，而對(duì)照組只給予胰島素治療，隨訪1年，發(fā)現(xiàn)試驗(yàn)組血漿C肽水平未出現(xiàn)下降，甚至有上升，對(duì)照組明顯下降，而且研究期間實(shí)驗(yàn)組未出現(xiàn)明顯的副作用[3]。
  
  2020年發(fā)表的新研究還顯示，干細(xì)胞經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas9基因編輯后，可逆轉(zhuǎn)糖尿病[4]。不過(guò)這是在小鼠模型中取得的結(jié)果，關(guān)于這部分的人體臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，我們?nèi)栽谄诖小?/span>
  
  糖尿病是一類嚴(yán)重的全球性健康問(wèn)題，目前科研人員正在對(duì)可能的治療方法和替代療法進(jìn)行大量研究，并開(kāi)展了很多有意義的工作。盡管目前仍處于研究階段，但多個(gè)研究均顯示出干細(xì)胞對(duì)糖尿病良好的治療效果，并且臨床試驗(yàn)相繼獲監(jiān)管部門批準(zhǔn)啟動(dòng)，相信在不久的將來(lái)，干細(xì)胞治療糖尿病會(huì)從研究慢慢走向大眾。
  
  參考文獻(xiàn)：
  
  [1] https://medicaldialogues.in/diabetes-endocrinology/news/fda-grants-fast-track-designation-to-human-stem-cell-therapy-for-type-1-diabetes-75425
  
  [2] Liu X, Zheng P, Wang X, et al. A preliminary evaluation of efficacy and safety of Wharton’s jelly mesenchymal stem cell transplantation in patients with type 2 diabetes mellitus. Stem cell research & therapy, 2014, 5(2): 1-9.
  
  https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/scrt446
  
  [3] Carlsson PO, Schwarcz E, Korsgren O, Le Blanc K. Preserved β-cell function in type 1 diabetes by mesenchymal stromal cells. Diabetes. 2015 Feb;64(2):587-92.
  
  https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25204974/
  
  [4] Maxwell KG, Augsornworawat P, Velazco-Cruz L, Kim MH, Asada R, Hogrebe NJ, Morikawa S, Urano F, Millman JR. Gene-edited human stem cell-derived β cells from a patient with monogenic diabetes reverse preexisting diabetes in mice. Sci Transl Med. 2020 Apr 22;12(540):eaax9106.
  
  https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32321868/
  
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