“腦癌之王”惡性膠質(zhì)瘤，有望迎來新型NK細胞療法
近日，F(xiàn)DA授予人胎盤造血干細胞衍生的NK細胞療法CYNK-001“孤兒藥”稱號，用于治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者。
CYNK-001是一種非基因修飾的、低溫保存的、人胎盤造血干細胞衍生的自然殺傷(NK)細胞療法。
“腦癌之王”——腦膠質(zhì)瘤
腦腫瘤大致分為良性、低級別和惡性三大類，在中國，其發(fā)病率和死亡率居全球前列。
其中，良性腦腫瘤(腦膜瘤、垂體瘤等)大部分可通過手術(shù)治愈;低級別腦腫瘤(癌前病變、低惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤)70%會發(fā)生癌變。
而腦膠質(zhì)瘤是作為常見的惡性腦腫瘤，約占50%。因該病進展快、病程短、預(yù)后極差，又稱為“腦癌之王”。
腦腫瘤的治療難度較大，因為大腦是人體“司令部”，掌管著人體各種重要生理功能。治療稍有不慎，便會影響到人體正常功能，甚至致死、致殘。
好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)合作專家、美國知名神經(jīng)外科專家、西達-賽奈醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)外科研究所及腦腫瘤中心主任醫(yī)師Keith Black醫(yī)學(xué)博士表示：
腦腫瘤手術(shù)很難切干凈，而且容易復(fù)發(fā)。加之大腦里還有層名為血腦屏障(BBB)的“結(jié)界”，阻止大多數(shù)小分子藥物及大分子藥物進入腦組織，限制了藥物的應(yīng)用。
不過，近些年來各種醫(yī)療技術(shù)迅速發(fā)展，有望透過血腦屏障進行抗腫瘤治療，改善預(yù)后。
源自胎盤的NK療法：CYNK-001
CYNK-001源于胎盤造血干細胞，是一種非基因修飾的自然殺傷(NK)細胞療法，可廣泛用于各種器官和組織。
在臨床試驗中，CYNK-001已經(jīng)證實了NK細胞的一系列生物學(xué)活性。
目前，該藥正被研究用于治療急性髓系白血病(AML)、多發(fā)性骨髓瘤(MM)，以及作為各種實體腫瘤的潛在療法。
另外，CYNK-001治療新冠病毒感染的臨床研究也正在推進中。因為NK細胞是天然免疫系統(tǒng)的重要組成部分，參與對多種病毒的免疫應(yīng)答反應(yīng)，能夠有效保護機體清除病毒感染。
此前，該藥曾獲得FDA的快速通道認定，用于治療成人多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)患者。
在1期臨床試驗中，正研究該藥在多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)復(fù)發(fā)患者中的療效，計劃招募36名患者，預(yù)計完成日期為2024年2月。
CYNK-001在治療惡性膠質(zhì)瘤方面擁有很大的潛力，期待該藥能早日完成試驗，造福更多的腦腫瘤患者。
腦腫瘤有哪些新療法?
目前，腦腫瘤治療手段主要包括：手術(shù)、放療、化療/靶向治療、免疫治療、靶向腫瘤干細胞的治療等，先進的影像技術(shù)的應(yīng)用如近紅外廣譜成像(NIR)系統(tǒng)、納米技術(shù)等也很重要。
Dr Black以及他的團隊研發(fā)出一種能通過血腦屏障/血瘤屏障(BBB/BTB)的新型納米醫(yī)學(xué)影像制劑及藥物，能精準靶向癌細胞，提高MRI診斷精確性，且能釋放納米藥物治療原發(fā)或轉(zhuǎn)移性腦腫瘤。
自1987年以來，Dr Black已致力于腦腫瘤治療和研究30多年，完成了6000多例腦腫瘤手術(shù)，是美國乃至全球前列的腦腫瘤專家。他及團隊正在研究的腦腫瘤疫苗，成為美國較大的腦腫瘤疫苗臨床試驗點之一。
對于惡性腦腫瘤這類疑難重大疾病的治療，選擇比努力更重要，首先要明確治療方向。如今，通過好醫(yī)友國際遠程會診平臺，國內(nèi)患者可及時與包括Dr Black在內(nèi)的上萬名美國權(quán)威專家“面對面”會診，集中外專家之力共同制定治療方案。
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