迎來曙光！FDA 支持teplizumab治療1型糖尿病
2021年5月27日，美國FDA的內分泌和代謝藥物咨詢委員會（EMDAC）以10：7的投票，支持Provention Bio公司teplizumab治療1型糖尿病（T1D）患者的益處大于風險。
1型糖尿病屬于自身免疫病，多發(fā)于青少年，由自身免疫系統(tǒng)對胰島中β細胞的殺傷導致，β細胞的丟失會導致胰島素缺乏，只能通過每天多次注射胰島素來治療，無法治愈，患者一生都依賴于注射胰島素進行治療。
一直以來，有希望的治療1型糖尿病是使用抗CD3單克隆抗體——teplizumab，這一由美國生物制藥公司Provention Bio開發(fā)的單抗藥物。2019年，F(xiàn)DA授予teplizumab的突破性藥物資格（BTD）；在歐盟，teplizumab之前還被授予了優(yōu)先藥物資格（PRIME）。
鑒于早期該藥物已被證實可延緩1型糖尿病高危人群發(fā)病時間至少2年，但缺少在沒有廣泛免疫抑制的情況下逆轉1型糖尿病的干預措施。在安全性方面，觀察到的不良事件短暫且可預測，包括淋巴細胞減少、轉氨酶升高、皮疹和細胞因子釋放等。
近來，F(xiàn)DA的支持也是讓1型糖尿病患者迎來曙光。FDA的投票認可是基于一項II期臨床試驗（TN-10）結果。該試驗共納入76名年齡從8歲到45歲不等的1型糖尿病患者，患者隨機分為兩組，接受替利珠單抗或安慰劑治療14天。
在與對照組相比，2期T1D患者，在接受14天療程的teplizumab治療后，出現(xiàn)依賴胰島素的臨床疾病發(fā)作所需中位時間至少延遲了2年。這種延遲可以幫助患者避免糖尿病酮癥酸中毒，這是一種危及生命的糖尿病并發(fā)癥。
研究結果已發(fā)表于國際醫(yī)學期刊《NEJM》，如果獲批，teplizumab將成為一種可預防/延緩高危人群發(fā)展為臨床T1D的療法。其臨床結果對于有患1型糖尿病風險的個人，如患者家屬，具有真正的臨床意義。延遲臨床T1D的發(fā)病可能意味著疾病負擔可能會推遲到患者能夠更好地管理其疾病的時間，例如嬰兒期、小學、高中甚至大學之后。
Provention Bio聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行官Ashleigh Palmer先生表示：“我們知道，T1D風險人群中，尤其是高?；颊呒捌浼覍僬惹械却齽?chuàng)新治療選擇，以滿足他們的重大醫(yī)療需求。我們致力于與美國FDA密切合作，希望盡快獲得teplizumab的批準，為高?；颊邘硪粋€改變T1D疾病進程的療法?！?/span>
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