血管內(nèi)皮細(xì)胞在血管穩(wěn)態(tài)和組織液體平衡中扮演著非常關(guān)鍵的角色。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Cell Reports上題為“Robust genome editing in adult vascular endothelium by nanoparticle delivery of CRISPR-Cas9 plasmid DNA”的研究報(bào)告中，來自美國西北大學(xué)Feinberg醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種特殊的納米顆粒，其能將包括CRISPR/Cas9在內(nèi)的基因編輯技術(shù)運(yùn)輸?shù)絻?nèi)皮細(xì)胞中，內(nèi)皮細(xì)胞是一種位于血管壁的細(xì)胞；這是研究人員首次實(shí)現(xiàn)對血管內(nèi)皮細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯，因?yàn)橥ǔＭㄟ^病毒運(yùn)輸CRISPR/Cas9的方法對這類細(xì)胞并不會起作用。
圖片來源：Pixabay/CC0 Public Domain
研究者Zhao表示，我們所開發(fā)的這種納米顆粒是一種用于血管內(nèi)皮細(xì)胞基因組編輯的強(qiáng)大新型運(yùn)輸系統(tǒng)，其或能用來幫助治療多種人類疾病，包括嚴(yán)重COVID-19的急性呼吸窘迫綜合征；在這種納米顆粒的幫助下，研究人員就能引入基因來抑制血管的損傷和/或促進(jìn)血管的修復(fù)，并能糾正基因突變且能關(guān)閉或開啟恢復(fù)正常功能的基因的表達(dá)，同時還能允許研究人員同時編輯多個基因，這是治療因血管內(nèi)皮功能障礙所引起的任何疾病的一個重大進(jìn)展。
內(nèi)皮功能異常是多種疾病發(fā)生的根源，比如冠心病、中風(fēng)、支氣管發(fā)育不全（bronchopulmonary dysplasia）和肺動脈高血壓。研究者解釋道，對內(nèi)皮細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯甚至能通過切斷腫瘤的血管供應(yīng)或阻斷癌癥轉(zhuǎn)移來治療人類癌癥。在這一階段，研究人員在小鼠模型中取得了非常不錯的成果，攜帶CRISPR/Cas9質(zhì)粒DNA的納米顆粒就能通過一次性靜脈注射被引入體內(nèi)，通常需要數(shù)天才能發(fā)揮作用，而在開始臨床試驗(yàn)之前研究人員還需要進(jìn)行臨床前的測試。
研究者表示，用于基因組編輯和轉(zhuǎn)基因表達(dá)的納米顆粒運(yùn)輸系統(tǒng)同樣也是科學(xué)家們進(jìn)行心血管疾病研究的一大進(jìn)步；綜上，本文研究結(jié)果表明，質(zhì)粒DNA的納米粒子運(yùn)輸或能作為一種強(qiáng)大的工具來快速有效地改變內(nèi)皮細(xì)胞中基因的表達(dá)，從而用于進(jìn)行深入的心血管疾病研究以及潛在的基因療法的開發(fā)。
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