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  美國嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥
  
  2019-11-08 來源：生物探索
  
  
  
  據(jù)美聯(lián)社報道，美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造，醫(yī)生從患者血液中提取出免疫系統(tǒng)細胞，對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。
  
  Edward Stadtmauer博士
  
  這三名患者已經(jīng)年過六旬，其中兩名患有多發(fā)性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。他們在接受了傳統(tǒng)的手術、放化療后，癌癥依然擴散了。賓夕法尼亞大學腫瘤學教授Edward Stadtmauer博士帶領的研究團隊決定通過CRISPR基因編輯技術幫助改造患者的T細胞。
  
  由于擔心基因編輯技術會發(fā)生錯誤，研究人員先從患者血液中提取出T細胞，然后使用CRISPR-Cas9編輯來移除三個可能干擾細胞抵抗癌癥或引起副作用的基因。這一編輯的過程中，先是移除T細胞的天然受體，以確保免疫細胞與癌細胞的正確部位結合，然后編輯刪除PD-1這一種自然的檢查點，因為有時它會阻止T細胞執(zhí)行工作。
  
  隨后，研究人員將一種病毒插入T細胞受體(TCR)，TCR會引導編輯后的T細胞靶向一種稱為NY-ESO-1的抗原。這種抗原僅在部分癌細胞中表達，正常組織中很少會發(fā)現(xiàn)。這意味著必須提前對患者進行篩查，以確保他們能夠通過該方法得到治療。
  
  向患者注入經(jīng)CRISPR編輯過T細胞圖片來源：Penn Medicine
  
  一旦注入編輯過后的細胞，患者體內(nèi)的細胞生長量就會增加10,000倍至100,000倍。在隨后的血液檢測中，三名參與者體內(nèi)CRISPR編輯過的T細胞都得到了擴增并存活了下來。雖然沒有人對治療產(chǎn)生反應，但也沒有出現(xiàn)與治療相關的嚴重不良事件。
  
  參與研究的醫(yī)學教授 Richard W. Vague博士表示：“我們使用的方法并不是旨在改變?nèi)梭w內(nèi)的DNA，而是一種免疫療法其目的是提高患者自身的抗癌能力?！?/span>
  
  雖然現(xiàn)在還不能確定該療法是否會真正治療癌癥，但此次研究的重點是確保該過程安全可行。一旦獲得FDA的批準，醫(yī)生表示他們將能夠針對不同的基因，更有效地攻克癌癥。未來，研究人員計劃將再治療15名患者，并評估其安全性和效果。
  
  參考資料：
  
  [1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer
  
  [2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach
  
  [3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US
  
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