推動(dòng)帕金森病治療 新研究有助預(yù)測細(xì)胞替代療法結(jié)果
帕金森病給患者帶來極大痛苦,也給社會(huì)造成沉重負(fù)擔(dān)。中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)優(yōu)異創(chuàng)新中心的陳躍軍研究組15日在The Journal of Clinical Investigation(《臨床研究雜志》)期刊上在線發(fā)表了題為《人類中腦多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞分化標(biāo)志物預(yù)測帕金森病細(xì)胞治療結(jié)果》的研究論文。據(jù)介紹,該研究為實(shí)現(xiàn)更有效、更安全的帕金森病細(xì)胞替代療法邁出重要一步。
全球疾病負(fù)擔(dān)(Global Burden of Disease)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,預(yù)計(jì)2030年,全球?qū)⒂屑s930萬名帕金森病(Parkinson’s Disease,PD)患者,其中中國約有494萬名。
帕金森病會(huì)引起肌張力增高、運(yùn)動(dòng)遲緩、靜止性震顫和步態(tài)異常等運(yùn)動(dòng)功能障礙。臨床上尚無治愈帕金森病的有效方案,目前的治療方法主要是對(duì)癥治療,包括以左旋多巴為代表的藥物治療和深部腦刺激。然而藥物治療只在早期階段有效,而深部腦刺激只適用于部分病人,隨訪成本高,且會(huì)引起抑郁癥等副作用,因此急需開發(fā)新的治療策略和方法。
細(xì)胞替代療法(即:細(xì)胞治療)被認(rèn)為是有前景的帕金森病治療策略。目前,包括中國、美國、日本、澳大利亞在內(nèi)的很多國家,相繼開展了基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的PD細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)。
在中國科研人員的這項(xiàng)研究中,研究者解析了中腦多巴胺能神經(jīng)分化的單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組圖譜,發(fā)現(xiàn)了中腦多巴胺能神經(jīng)祖細(xì)胞的特異性表面蛋白分子,并且應(yīng)用它們來獲得高純度的目的供體細(xì)胞,這些供體細(xì)胞移植后可獲得穩(wěn)定且可預(yù)測的帕金森病細(xì)胞治療結(jié)果。
也就是說,該研究嘗試“解讀”了供體細(xì)胞移植后產(chǎn)生異質(zhì)性的原因,并提出了制備高純度、高效能、移植結(jié)果可預(yù)測的新型供體細(xì)胞的策略,以推動(dòng)更安全有效的帕金森病細(xì)胞治療。
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