易慕峰EpCAM CAR-T產品獲FDA孤兒藥資格
9月17日，易慕峰宣布其自主研發(fā)的靶向EpCAM的自體CAR-T細胞注射液產品（IMC001）近期獲得美國FDA的孤兒藥資格，用于治療胃癌患者。易慕峰新聞稿表示，這是FDA對IMC001在胃癌治療領域突出意義的認可。
EpCAM是循環(huán)腫瘤細胞（CTC）的生物標志物，它在消化系統(tǒng)腫瘤的轉移灶和原位灶中均表達高，而在正常組織中表達量較低。EpCAM在正常組織中表達在免疫細胞不易接觸到的細胞基底側面，而在腫瘤惡性轉化過程中，其表達模式轉變?yōu)樵诩毎ど暇鶆蚍植肌?/span>
IMC001正是靶向EpCAM的自體CAR-T產品?；贓pCAM在正常組織和腫瘤組織間表達量和表達模式的差異，IMC001能夠區(qū)分腫瘤組織和正常組織，具有良好的劑量窗口，且在臨床前研究中顯示出潛力的抗腫瘤活性。
為評估IMC001在晚期EpCAM+消化系統(tǒng)腫瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已經進行了兩項研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）。在針對晚期胃癌的臨床試驗中，中低劑量組6名晚期胃癌患者中有2名患者被評定為部分緩解（PR），中劑量組三例患者的存活時間均已超過10個月，其中1例PR患者在IMC001單藥單次輸注后28周成功進行了胃癌根治手術，安全性良好。
易慕峰創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官（CEO）孫敏敏博士表示，非常高興公司具有戰(zhàn)略意義的產品管線取得了重大進展，這是今年公司獲得的第三項孤兒藥資格。IMC001是圍繞易慕峰“化實體瘤為血液瘤”策略下立項開發(fā)的產品，并在早期IIT中初步驗證了這一策略的正確性，患者經過治療可以控制住復發(fā)轉移，并有長期生存獲益的可能，以及有1例原本沒有手術機會的患者成功轉化成手術根治的狀態(tài)。中國每年有約40萬胃癌新發(fā)病人，有巨大的未滿臨床需求，且胃癌二線治療藥物已效果有限，二線復發(fā)后更是缺乏好的治療手段。接下來，他們將繼續(xù)推進IMC001的IND申報和臨床研究，為患者提供創(chuàng)新的CAR-T細胞免疫治療方案和更多治療選擇，旨在提高晚期胃癌患者的生活質量和延長其生存期。
公開資料顯示，易慕峰致力于突破實體瘤治療，以及給患者帶來長期生存獲益的免疫細胞治療藥物開發(fā)。該公司從實體瘤治療痛點和臨床獲益出發(fā)，在全球范圍內首次提出“化實體瘤為血液瘤”的臨床策略。IMC001正是圍繞這個策略率先開發(fā)的CAR-T產品。
孫敏敏博士在此前接受藥明康德內容團隊采訪時曾表示：“‘化實體瘤為血液瘤’策略的提出，源自易慕峰創(chuàng)辦初期舉辦的一場由科學家、醫(yī)生和產業(yè)精英共同參與的頭腦風暴。從醫(yī)生的角度來看，實體可見的腫瘤并不可怕，患者終死亡的原因是腫瘤的復發(fā)和轉移。如果病人能夠控制住復發(fā)和轉移，那么實現帶瘤長期生存并不是難事。所以，治療實體瘤的黃金有效性指標是總生存期（OS），即長期的生存率。借鑒細胞療法在血液瘤中的治療經驗，我們提出“化實體瘤為血液瘤”的聯(lián)合治療方案，即利用手術、介入、消融等手段清除實體腫瘤，使用CAR-T產品等細胞治療清除CTC和微小病灶，兩者結合實現“1+1>2”的臨床效果?！?/span>
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