禮來“不限癌種”RET抑制劑獲FDA批準(zhǔn)
今天，美國FDA加速批準(zhǔn)禮來（Lilly）公司旗下Loxo Oncology公司開發(fā)的RET抑制劑Retevmo（selpercatinib）上市，治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、髓樣甲狀腺癌（MTC）和甲狀腺癌這三種癌癥。這些患者腫瘤的RET基因出現(xiàn)融合或者突變。Retevmo是一個被批準(zhǔn)專門用于治療攜帶RET基因變異的癌癥患者的精準(zhǔn)療法。
RET基因變異包括基因融合和激活性點(diǎn)突變，它們可以導(dǎo)致RET信號通路過度激活，細(xì)胞生長不受控制。RET基因融合出現(xiàn)在2%的非小細(xì)胞肺癌，10-20%的甲狀腺癌和少數(shù)其它癌癥類型中。而激活性RET點(diǎn)突變出現(xiàn)在60%的髓樣甲狀腺癌患者中。攜帶RET基因變異的癌癥主要依靠這一蛋白激酶的異常激活促進(jìn)它們的增殖和生長，因此這些癌癥對RET抑制劑非常敏感。
Retevmo是一種RET激酶抑制劑，它可以阻斷RET的活性，幫助阻止癌細(xì)胞生長。開始治療前，患者必須使用實(shí)驗(yàn)室檢測確定RET基因出現(xiàn)變異。Retevmo不但可以抑制天然RET信號通路，也可以抑制可能出現(xiàn)的獲得性抗性。它已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格，其新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。
FDA的批準(zhǔn)是基于Retevmo在一項(xiàng)治療三種類型癌癥患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果。在105例既往接受過鉑類藥物化療的RET融合陽性NSCLC成人患者中，患者的客觀緩解率（ORR）為64%。在獲得緩解的患者中，81%的患者緩解持續(xù)時間至少為6個月。這一試驗(yàn)還對39例初治RET融合陽性NSCLC患者進(jìn)行了療效評價。這些患者的ORR為84%。對于58%獲得緩解的患者的緩解持續(xù)時間至少為6個月。
在12歲及以上攜帶RET突變的MTC成人和兒童患者中，55例經(jīng)治患者的ORR為69%，76%獲得緩解的患者緩解持續(xù)時間至少為6個月。在88例初治患者中，ORR為73%。61%獲得緩解的患者緩解持續(xù)時間至少為6個月。
在治療RET融合陽性甲狀腺癌成人和兒童患者時，19例接受過放射性碘治療和至少一種其它療法治療的患者的ORR為79%，87%獲得緩解的患者緩解持續(xù)時間至少為6個月。8例只接受過放射性碘治療的患者的ORR為100%，75%獲得緩解的患者緩解持續(xù)時間至少6個月。
FDA優(yōu)異腫瘤中心主任和FDA藥物評價和研究中心腫瘤疾病辦公室的代理主任Richard Pazdur醫(yī)學(xué)博士說：“基因特異性治療的創(chuàng)新繼續(xù)快速推進(jìn)醫(yī)學(xué)實(shí)踐，并為之前幾乎沒有治療選擇的患者提供選擇。FDA致力于審評像Retevmo這樣針對特定癌癥患者亞群的精準(zhǔn)療法?！?/span>
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